انتظار می رود روند تصویب برای روشهای درمانی پیشرفته مانند سلول و ژن درمانی بهینه شود
در سالهای اخیر ، روشهای درمانی پیشرفته مانند سلول و ژن درمانی (CGT) پتانسیل زیادی در درمان بیماریهای نادر و سرطان نشان داده اند ، اما پیچیدگی و فرایند تأیید وقت گیر به عوامل اصلی محدود کردن اجرای سریع آنها تبدیل شده است. طبق تجزیه و تحلیل مباحث داغ در کل شبکه در 10 روز گذشته ، تنظیم کننده ها در بسیاری از کشورها به طور فعال در حال بررسی و بهینه سازی مسیرهای تصویب برای تسریع در راه اندازی روشهای نوآورانه هستند. موارد زیر داده های ساختاری و محتوای دقیق است:
| مباحث داغ | توجه (فهرست) | محتوای کلیدی |
|---|---|---|
| FDA تصویب درمان CGT را تسریع می کند | 95 | FDA ایالات متحده قصد دارد الزامات تأیید بالینی را برای محصولات ژن درمانی ساده کند و چرخه بررسی را کوتاه کند. |
| اخبار NMPA چین | 88 | اداره ملی محصولات پزشکی (NMPA) "اصول هدایت فنی برای تحقیقات غیر بالینی محصولات ژن درمانی" را برای روشن شدن الزامات استاندارد سازی صادر کرده است. |
| مقررات جدید EU EMA | 82 | آژانس داروهای اروپایی (EMA) قصد دارد مدل "تأیید نورد" را خلبان کند و امکان ارسال داده ها در مراحل را فراهم می کند. |
| پرونده های همکاری شرکت ها | 78 | Pfizer و Biontech با تمرکز بر بهبود راندمان تأیید ، همکاری برای توسعه ویرایش ژن نسل بعدی را اعلام کردند. |
جهت اصلی بهینه سازی فرآیند تأیید
1انعطاف پذیری داده های بالینی: تنظیم کننده ها تمایل دارند نقاط پایانی جایگزین یا داده های دنیای واقعی (RWD) را بپذیرند تا وقت مصرف آزمایشات بالینی سنتی را کاهش دهند. به عنوان مثال ، ژن درمانی FDA برای برخی از بیماری های نادر امکان تأیید شتاب مطالعات کوهورت کوچک را فراهم می کند.
2مکانیسم بررسی نورد: EMA و NMPA هر دو مدل ارسال داده ها را در مراحل ارائه می دهند. شرکت ها می توانند در طی فرآیند تحقیق و توسعه ، داده های غیر بالینی و بالینی را در دسته ها ارائه دهند تا از تنگناها در بررسی متمرکز جلوگیری شود.
3راهنمای فنی استاندارد سازی: اسناد راهنمایی که اخیراً توسط چین NMPA منتشر شده است ، الزامات مربوط به کنترل کیفیت و ارزیابی ایمنی غیر بالینی محصولات ژن درمانی را روشن کرده و مسیرهای روشنی را در اختیار شرکت ها قرار می دهد.
تأثیر و چالش های صنعت
بهینه سازی فرایند تأیید به میزان قابل توجهی هزینه های تحقیق و توسعه و زمان شرکت ها را کاهش می دهد ، اما با چالش های زیر نیز روبرو می شود:
| نوع چالش | عملکرد خاص |
|---|---|
| یکپارچگی داده ها | تصویب نورد ممکن است خطر ناسازگاری داده ها را افزایش دهد و تأیید مرحله ای مورد نیاز است. |
| هماهنگی نظارتی | تفاوت در استانداردها در سراسر کشورها ممکن است منجر به پیچیدگی کارآزمایی های بالینی چند مرکز در سراسر کشورها شود. |
| بحث و جدال اخلاقی | ایمنی طولانی مدت فناوری ویرایش ژن هنوز هم برای حمایت از آن به شواهد بیشتری نیاز دارد. |
چشم انداز آینده
با ادامه همکاری تنظیم کننده های جهانی ، انتظار می رود که زمینه CGT در بهبود قابل توجهی در بهره وری تصویب از سال 2024 تا 2025 وجود داشته باشد.
این مقاله بر اساس داده های عمومی گردآوری شده و فقط برای مرجع است. برای کسب اطلاعات بیشتر ، لطفاً به اسناد رسمی یا مقالات سفید صنعت در اداره های مختلف محصولات پزشکی ملی مراجعه کنید.
جزئیات را بررسی کنید
جزئیات را بررسی کنید
fa
